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Fasi della ricerca clinica

La ricerca di nuovi farmaci inizia di solito in laboratorio: questo tipo di ricerca si chiama pre-clinica e prevede test in vitro (su colture di cellule) ed esperimenti in vivo (su animali da laboratorio). Trattamenti che si dimostrano efficaci in laboratorio possono non essere altrettanto efficaci sulle persone; per questa ragione, una volta che il trattamento si è dimostrato promettente in laboratorio, vengono condotti studi clinici su soggetti umani.

Fase I (Studi di sicurezza del farmaco)

Lo scopo principale di questa prima fase non è stabilire l’efficacia del nuovo farmaco, ma dare una prima valutazione sulla sua sicurezza e tollerabilità, e allo stesso tempo determinare come viene assorbito, metabolizzato ed eliminato dall’organismo (detta farmacocinetica).

Fase II (Studi terapeutici pilota)

Il fine di questi studi è valutare l’efficacia del farmaco – ad un preciso dosaggio e con una definita posologia – o di una procedura medica, in un numero limitato di pazienti affetti dalla malattia o dalla condizione clinica per la quale il trattamento è studiato. Spesso questi studi sono condotti confrontando il nuovo trattamento con un trattamento di riferimento (considerato lo standard terapeutico), oppure, in caso di farmaci, con un placebo (una preparazione apparentemente identica a quella che si vuole testare, ma che non contiene alcun principio attivo). Quest’ultimo tipo viene detto studio in cieco.

Fase III (Studi terapeutici su larga scala)

Se la fase II fornisce risultati promettenti, la fase III coinvolge un numero più ampio di pazienti al fine di confermare e approfondire i dati di efficacia, a volte di valutare più dosaggi di un farmaco, di monitorare gli eventuali effetti collaterali su un campione di soggetti statisticamente significativo e di valutare il rapporto rischio/beneficio in confronto ai trattamenti considerati terapia standard  nella malattia specifica.

La maggior parte degli studi di fase III sono di tipo controllato e randomizzato e la loro durata è variabile a seconda degli obiettivi che la ricerca si pone. Durante questa fase viene sempre controllata con molta attenzione la tollerabilità (insorgenza di effetti indesiderati e/o collaterali) del trattamento.

I farmaci che passano con successo la fase III ottengono la registrazione e l’autorizzazione per la commercializzazione.

Studi di fase IV (Studi post-registrativi)

La ricerca non si esaurisce però con la commercializzazione del prodotto o l’approvazione del trattamento, ma continua con altri studi clinici, condotti successivamente, con lo scopo di approfondire e consolidare le conoscenze sul trattamento, di arricchire ulteriormente i dati a supporto della sua validità terapeutica nella malattia per cui è stato registrato e approvato (indicazione) e di studiarne eventualmente altre indicazioni.

 

Testo redatto da Monica Ruggeri, responsabile studi clinici per le giovani pazienti, International Breast Cancer Study Group (IBCSG)

Ultima revisione  – febbraio 2017