Uno studio osservazionale ha lo scopo di dimostrare, in un gruppo di persone, i possibili effetti di diversi fattori di rischio o protettivi, osservando gli eventi che si verificano nella popolazione osservata senza alcun intervento da parte dello sperimentatore. Negli studi sperimentali, al contrario, lo sperimentatore introduce un nuovo fattore, ad esempio un farmaco, per studiarne l’effetto sulla popolazione osservata rispetto ad un trattamento o procedura standard.